Second Orphan Drug Designation for OBI-3424, a novel first-in-class targeted therapy for solid and liquid tumors that express aldo-keto reductase 1c3 (AKR1C3) enzyme

台灣浩鼎生技（TPEx：4174）今（19）日宣布，該公司抗癌新藥OBI-3424，獲美國食品和藥物管理局（FDA）治療急性淋巴性白血病（ALL）孤兒藥資格認定。OBI-3424為一前驅型首創小分子新藥﹐它會選擇性作用在AKR1C3醛酮還原酶過度表現的多種癌症。

OBI-3424今年4月獲FDA核准展開臨床試驗（IND），以肝細胞癌（HCC）和去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）等固體腫瘤患者為對象，在美國德克薩斯大學安德森癌症中心展開第一/二期臨床試驗，業已開始收案。此外，OBI-3424已於今年7月獲FDA肝細胞癌（HCC）孤兒藥認定。

台灣浩鼎總經理黃秀美指出，OBI-3424再次獲得孤兒藥認定，說明這方面醫療需求的迫切，且FDA已關注到OBI-3424此一新型標靶藥物在ALL治療領域的發展潛力，這也是OBI-3424發展的重要里程碑，希望未來試驗能很快證明OBI-3424在癌症治療上的潛力。

關於急性淋巴性白血病（ALL）

急性淋巴性白血病（ALL）又稱為急性淋巴細胞性白血病，會影響人體B細胞和T細胞生長，為一種較罕見的血癌。根據統計，2018年美國ALL確診病例86,462例，其中以兒童族群為最大宗，20歲以下病人約佔總病人數六成。小兒急性淋巴性白血病緩解率約達九成，近年來總存活率約為60～70％；不論嬰兒或成人，ALL患者及復發性病人，臨床上治療成效不彰，亦可見此一需求之迫切。

關於孤兒藥資格認定（ODD）

美國為鼓勵治療罕見疾病的新藥開發，立法規定，凡在美國目標治療疾病的罹病人口不到20萬人，該新藥即可申請孤兒藥資格認定。凡獲孤兒藥認定資格者，未來獲取藥證後，將可享有市場獨占、且FDA申請費用全免，以及合格臨床試驗可抵稅等優惠措施。

關於OBI-3424

OBI-3424為一前驅型首創小分子新藥﹐它會選擇性作用在AKR1C3醛酮還原酶過度表現的多種癌症上﹐只要AKR1C3酶存在，它會選擇性釋出強效DNA烷基化劑。由於具有選擇性﹐使OBI-3424與傳統非選擇型烷基化藥物，如cyclophosphamide與ifosfamide 有所區別。
文獻顯示﹐AKR1C3會過度表現於多種抗藥性及難治癌症的腫瘤細胞中，例如肝細胞癌（HCC）﹐去勢抗性攝護腺癌（CRPC）及T細胞急性淋巴性白血病（T-ALL）。AKR1C3在多達15種固體和液體腫瘤中均有高度表達。

浩鼎已取得OBI-3424全球專利權﹐但不包括下列Ascenta Pharma在亞洲的專利權涵蓋範圍，如中國、香港、澳門、台灣、日本、韓國、新加坡、馬來西亞、泰國、土耳其及印度。

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浩鼎抗癌新藥OBI-3424 獲FDA急性淋巴性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）孤兒藥認定