台灣浩鼎生技(TPEx：4174）今(8)日宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424，已獲美國食品和藥物管理局（FDA）肝細胞癌（HCC）治療的孤兒藥資格認定。

OBI-3424是以醛酮還原酶（AKR1C3）為標靶的DNA烷化首創型癌症治療藥物，

它對於過度表現醛酮還原酶（AKR1C3）的腫瘤，可選擇性釋放強效DNA烷化劑，達到抗癌目的。OBI-3424在今年四月獲FDA核准展開臨床試驗(IND)，以肝細胞癌（HCC）和去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）等固體腫瘤患者為對象的第一/二期臨床試驗，已在美國德克薩斯大學安德森癌症中心開始收案。

台灣浩鼎總經理黃秀美指出，OBI-3424獲FDA認定為孤兒藥，是該藥開發重要的里程碑。由於標靶性肝癌治療方式極其有限，研發OBI-3424目的在尋求新的治療選擇。OBI-3424獲得孤兒藥資格認定，顯示FDA認為對開發新型標靶治療藥物有迫切的需求，希望未來OBI-3424在這些癌症治療能發揮效果。

關於肝癌(HCC)

肝細胞癌（HCC）簡稱肝癌，包含不同階段的肝臟細胞惡性生長，其名列全球第六大癌症，是一種致命癌症，五年存活率約12.2％，也是癌症第三大死因；但，肝癌在美國則十分罕見，2018年發病數為61,483人。

雖然大多數肝癌可透過預防以減少發生率，但，近年來美國HCC發病率不斷上升；究其原因，可能與慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常見危險因素普及有關。由於HCC患者對標準治療（SoC）容易產生抗藥性，亟需尋找有效的代替療法。

關於孤兒藥資格認定(ODD)

為鼓勵開發治療罕見疾病的新藥，美國立法規定，凡在美國目標治療疾病的罹病人口不到20萬人，該新藥即可申請孤兒藥資格認定。通過孤兒藥資格認定後，將可享有未來獲取藥證後的市場獨占、向FDA申請費用全免，以及合格臨床試驗可抵稅等優惠措施。

關於OBI-3424

OBI-3424為一前驅型首創小分子新藥﹐它會選擇性作用在AKR1C3醛酮還原酶過度表現的多種癌症上﹐只要AKR1C3酶存在，它會選擇性釋出強效DNA烷基化劑。由於具有選擇性﹐使OBI-3424與傳統非選擇型烷基化藥物，如cyclophosphamide與ifosfamide 有所區別。

文獻顯示﹐AKR1C3會過度表現於多種抗藥性及難治癌症的腫瘤細胞中，例如肝細胞癌(HCC)﹐去勢抗性攝護腺癌(CRPC) 及T細胞急性淋巴性白血病(T-ALL)。AKR1C3在多達15種固體和液體腫瘤中均有高度表達。

浩鼎已取得OBI-3424全球專利權﹐但不包括下列Ascenta Pharma在亞洲的專利權涵蓋範圍，如中國、香港、澳門、台灣、日本、韓國、新加坡、馬來西亞、泰國、土耳其及印度。20180708

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浩鼎抗癌新藥OBI-3424獲FDA孤兒藥資格認定